基因沉默可预防其首例人类疾病

2018-01-08 14:11:07

作者:Bob Holmes十多年前发现RNA的片段可用作蠕虫中的基因沉默子,于2006年获得诺贝尔奖现在,RNA干扰(RNAi)首次被证明可有效对抗人类疾病 - 常见呼吸道病毒在RNAi下,将短链RNA添加到细胞中以用互补的字母序列破坏任何天然RNA分子由于基因使用RNA分子来制造蛋白质,因此这些片段有效地“沉默”携带相同序列的基因在动物中,RNAi已显示出前景,但人们的进步缓慢 John DeVincenzo在孟菲斯田纳西大学健康科学中心研究儿科传染病他和他的同事测试了短干扰RNA(siRNA)抑制呼吸道病毒的能力,其中细胞非常愿意接受RNA片段 85名健康成人接受含有安慰剂或siRNA的鼻腔喷雾剂,旨在沉默呼吸道合胞病毒(RSV)的一个基因,这是美国婴儿住院治疗的主要原因,但对健康成人则相当无害他们每天使用喷雾剂五天在第二天,所有志愿者都感染了活RSV到第11天,接受RNAi鼻腔喷雾剂的人中只有44%患有RSV感染,而安慰剂组只有71% RNAi可以引发免疫反应,这可能有助于防止感染但是血液样本显示RSV感染的风险并不依赖于免疫分子的水平,这表明RNAi的保护作用是由于基因的沉默该团队目前正在测试肺移植患者的治疗方法,他们服用可以使RSV感染致命的免疫抑制药物 DeVincenzo也希望尽快测试婴儿的治疗方法然而,对于非呼吸系统疾病,仍然需要新的方法将RNA导入靶细胞 “交付一直是RNAi的重大问题,”加州杜阿尔特市希望医疗中心的分子遗传学家约翰罗西说,他正在测试RNAi抗击艾滋病的潜力期刊参考:美国国家科学院院刊,DOI:10.1073 / pnas.0912186107关于这些主题的更多信息: