基因绷带使肌肉恢复活力

2017-07-19 03:06:02

作者:Wendy Zukerman一种掩盖基因突变的RNA“绷带”促使患有Duchenne肌营养不良症(DMD)的男孩首次在其体内制造缺失的肌肉强化蛋白质大约1/3500的男孩出生时患有DMD,这是蛋白质肌营养不良蛋白X染色体上基因突变的结果患有DMD的男孩在12岁之前往往需要轮椅,并且在他们达到30岁之前死于心脏或呼吸衰竭“当24年前发现肌营养不良蛋白基因时,人们非常希望基因疗法可以纠正这种情况,